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鹽酸匹米替尼治療TGCT的新藥申請獲FDA正式受理
發(fā)布時間：
2026-01-30 15:18
近日，和譽醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的新型口服小分子CSF-1R抑制劑鹽酸匹米替尼膠囊用于腱鞘巨細胞瘤（TGCT）系統(tǒng)性治療的新藥申請（NDA）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式受理。這一進展標志著該產(chǎn)品在全球主要監(jiān)管市場的注冊推進進入關鍵階段，也為TGCT這一罕見疾病的治療提供了新的國際化發(fā)展契機。
此次NDA獲FDA受理，主要基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期MANEUVER研究結(jié)果。研究顯示，每日一次口服鹽酸匹米替尼的TGCT患者，在第25周時由盲態(tài)獨立審查委員會依據(jù)RECISTv1.1標準評估的客觀緩解率（ORR）顯著優(yōu)于安慰劑組。同時，所有與疾病負擔密切相關的關鍵次要終點均取得具有臨床意義的改善，包括關節(jié)活動范圍和軀體功能的提升，以及疼痛和僵硬程度的顯著減輕。中位隨訪14.3個月的長期數(shù)據(jù)進一步表明，持續(xù)接受匹米替尼治療的患者腫瘤緩解率隨時間不斷提高，顯示出穩(wěn)定而持久的療效。
腱鞘巨細胞瘤是一種發(fā)生于關節(jié)或關節(jié)周圍組織的罕見局部侵襲性腫瘤，易造成關節(jié)腫脹、僵硬、疼痛及活動受限，嚴重影響患者的日常生活和勞動能力。該疾病的發(fā)生與腫瘤組織中過度表達集落刺激因子1（CSF-1）密切相關，導致大量表達CSF-1受體（CSF-1R）的炎癥細胞異常聚集。長期以來，TGCT的治療主要依賴手術切除，但復發(fā)率高，且部分患者因病灶位置復雜或多次手術而面臨功能受損風險，系統(tǒng)性治療選擇極為有限。
鹽酸匹米替尼（pimicotinib hydrochloride）由和譽醫(yī)藥自主研發(fā)，是一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，通過精準抑制CSF-1/CSF-1R信號通路，從機制層面干預疾病進程。該產(chǎn)品此前已獲得多項國際監(jiān)管認可，包括被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）納入突破性治療品種，并被美國FDA授予突破性療法認定、被歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）資格。
在中國市場，鹽酸匹米替尼膠囊已于2025年獲NMPA批準上市，適用于手術切除可能導致功能受限或較嚴重并發(fā)癥的癥狀性TGCT成年患者，成為中國首個自主研發(fā)并獲批用于TGCT系統(tǒng)性治療的創(chuàng)新藥，也是全球第三款獲批用于該適應癥的新藥。該產(chǎn)品自NDA受理至獲批用時僅6個多月，并順利通過對海外臨床中心的現(xiàn)場核查，體現(xiàn)了臨床數(shù)據(jù)的可靠性及研發(fā)體系的規(guī)范化水平。
在商業(yè)化方面，和譽醫(yī)藥已于2023年與德國默克達成授權合作，由默克負責匹米替尼在全球范圍內(nèi)的商業(yè)化推進，并已行使全球商業(yè)化選擇權。目前，除美國外，該產(chǎn)品在其他國家和地區(qū)的上市申請亦在審評過程中。
隨著FDA對鹽酸匹米替尼NDA的正式受理，其全球注冊布局正加速推進。業(yè)內(nèi)認為，該藥物有望為TGCT患者提供一種每日一次、口服、療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療新選擇，并進一步推動這一罕見疾病治療模式的轉(zhuǎn)變。
匹米替尼的化合物PCT申請為WO2018214867A1，已進入中國、美國、歐盟、日本、韓國、澳大利亞、加拿大等19個國家或地區(qū)，且均獲得授權。其中，中國專利授權公告號為CN110573500B，申請日為2018年05月22日，預估到期日為2038年05月22日。由于該專利在多個國家和地區(qū)均獲得授權，可見其創(chuàng)造性較高，推測其專利權相對穩(wěn)固，專利權人將藉此享有十余年的市場獨占期。
